BioCryst(BCRX) ikinci çeyrekte kâra geçti, nadir hastalık varlıklarına yöneliyor

BioCryst Pharmaceuticals(BCRX), 2026 yılının ikinci çeyreğinde elde ettiği kârın ardından nadir hastalık tedavilerine yönelik yeni varlık alımlarına hazırlanıyor. Şirketin başlıca ürünü Orladeyo'nun satışları istikrarlı bir nakit kaynağına dönüşürken, odak iç Ar-Ge yerine dışarıdan aday moleküller satın almaya kayıyor.

BioCryst, 2026'nın ikinci çeyreğinde toplam 218,3 milyon dolar gelir, Orladeyo'dan ise 158,2 milyon dolar net satış elde ettiğini açıkladı. Aynı dönemde GAAP faaliyet kârı 98,5 milyon dolar, GAAP dışı (non-GAAP) faaliyet kârı ise 113,2 milyon dolar olarak gerçekleşti.

Şirket bu yıla ilişkin Orladeyo satış beklentisini 625-645 milyon dolar aralığında sabit tutarken, toplam gelir beklentisini 690-715 milyon dolara yükseltti.

Stratejik değişimin ilk işaretleri daha önce yapılan açıklamada ortaya çıkmıştı. BioCryst, 29 Haziran'da iç keşif (discovery) programını durdurduğunu ve Alabama eyaletindeki Birmingham araştırma tesisini 2026 sonuna kadar kapatacağını duyurmuştu. Şirket bu kararı, dış inovasyona ve disiplinli sermaye tahsisine dayalı bir araştırma modeline geçiş olarak tanımladı.

Charlie Gayer(Charlie Gayer), BioCryst CEO'su, o dönem yayımlanan açıklamada “Güçlü mali yapımızı nasıl kullanıp Orladeyo, navenibart ve BCX17725'in ötesinde sürdürülebilir bir nadir hastalık portföyü kurabileceğimizi değerlendirmek, son altı ayın en öncelikli konularından biriydi” dedi. Gayer'in sözleri, kâra geçişten çok, elde edilen kaynağın hangi projelere ayrılacağının stratejinin merkezinde olduğunu gösteriyor.

BioCryst, 23 Ocak'ta Astria Therapeutics'in satın alımını tamamlayarak herediter anjiyoödem (kalıtsal anjiyoödem) tedavi adayı navenibart'ı portföyüne kattı. Faz 3 aşamasındaki navenibart için şirket, 2027'nin üçüncü çeyreğinde ilk (topline) verileri açıklamayı planlıyor.

Herediter anjiyoödem, yüz, kol-bacak ve solunum yollarında tekrarlayan şişmelere yol açabilen nadir bir hastalık. Hasta sayısı sınırlı olsa da, tedavi onay alırsa uzun süreli kullanım talebi doğabileceğinden, nadir hastalık şirketleri için ticarileşmiş varlığın istikrarı önemli bir kriter olarak öne çıkıyor.

Ticarileşme kapsamı da genişledi. BioCryst, 25'inde Japonya Sağlık, Çalışma ve Refah Bakanlığı'ndan Orladeyo'nun çocuklarda herediter anjiyoödem endikasyonu için onay aldığını duyurdu. Japonya'daki lansman, ulusal sağlık sigortası fiyatlandırma sürecinin ardından gerçekleşecek.

Nadir hastalık alanında orta ölçekli biyoteknoloji şirketleri ile uzmanlaşmış sermayenin seçici varlık alımları da sürüyor. Richard King Mellon Vakfı(Richard King Mellon Foundation), 12'sinde Rare Ventures girişimine en fazla 25 milyon dolar yatıracağını açıkladı. Platform, yapay zekâ, hasta verisi, klinik geliştirme ve ticarileştirmeyi bir araya getiren bir 'girişimcilik hayırseverliği' (venture philanthropy) modeli sunuyor.

BioMarin(BMRN), 18'inde Alesta Therapeutics'i 275 milyon dolar peşinat ve en fazla 215 milyon dolar kilometre taşı (milestone) ödemesi koşuluyla satın alacağını duyurdu. PTC Therapeutics(PTCT), Fabry hastalığına yönelik gen tedavisi programı ST-920'yi satın almaya girişirken, Jazz Pharmaceuticals(JAZZ) nadir epilepsi portföyünü genişletmek için Actio Biosciences'ı satın alacağını açıkladı.

Nadir hastalık alanındaki satın almalarda anlaşma yapısı genellikle adayın klinik aşamasına, hasta grubunun büyüklüğüne, sigorta kapsamı ihtimaline ve üretim zorluğuna göre şekilleniyor. Peşinat ile kilometre taşı ödemesinin ayrı tasarlanması, geliştirme başarısı ve ticarileşme performansına göre bedeli ayarlamaya yarayan bir mekanizma olarak kullanılıyor.

BioCryst'in ilerleyen dönemde hangi varlığı satın alacağı henüz açıklanmadı. Şu an için netleşen tek şey, Orladeyo gelirine dayanarak iç araştırma maliyetlerini azaltıp dış aday molekülleri ve olası anlaşma fırsatlarını değerlendirme yönünde ilerlendiği.

navenibart ve BCX17725 hâlâ klinik aşamada. navenibart'a ait kilit veriler 2027'nin üçüncü çeyreğinde, BCX17725 verileri ise 2026 sonunda bekleniyor. Portföy çeşitlendirmesinin gerçek finansal sonuçlara yansıyıp yansımayacağı, sonraki klinik sonuçlar ve anlaşma koşulları netleşince anlaşılabilecek.