Haberler 
Coin Bilgisi 
Hakkımızda 
uniQure’ün Huntington hastalığına yönelik gen tedavisi adayı AMT-130 için yaptığı ruhsat başvurusu, ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nin (FDA) öncelikli inceleme sürecine alındı. FDA’nın hedef karar tarihi 1 Mayıs 2027 olarak belirlendi.
uniQure, 2 Kasım tarihli açıklamasında FDA’nın biyolojik ürün ruhsat başvurusunu (BLA) kabul ettiğini ve öncelikli inceleme statüsü verdiğini duyurdu. Şirket, Huntington hastalığının ilerlemesini yavaşlatmayı amaçlayan tedavi için hızlandırılmış onay başvurusu yaptı.
Öncelikli inceleme, FDA’nın bir başvuruyu öncelik vererek değerlendirdiği süreçtir. FDA’nın rehberine göre bu statü, ilacın onayı için gereken bilimsel ve tıbbi ölçütleri değiştirmiyor; başvurunun kabul edilmesi tek başına ilacın onaylandığı anlamına gelmiyor.
FDA, başvurunun bir danışma komitesi toplantısında ele alınmasını geçici olarak değerlendirdiğini bildirdi. Toplantı tarihi henüz belirlenmedi. Hedef karar tarihi, danışma komitesi takviminden ayrı olarak FDA’nın inceleme sonucuna ilişkin belirlediği tarihtir.
Huntington hastalığı, hareket, bilişsel işlevler ve davranış üzerinde giderek artan bozulmaya yol açan kalıtsal bir nörodejeneratif hastalıktır. AMT-130, mikroRNA kullanarak huntingtin geninin ifadesini baskılamak üzere tasarlandı. Tedavi, MR görüntüleme eşliğinde yapılan beyin ameliyatıyla beynin striatum bölgesine tek seferde uygulanıyor.
uniQure, AMT-130’un onaylanması halinde Huntington hastalığının ilerlemesini yavaşlatan ilk tedavi olabileceğini belirtti. Bu, şirketin dile getirdiği bir olasılık; tedavinin etkisi ve onay durumu FDA incelemesinin sonucuna bağlı.
BLA başvurusu, önceki 1. ve 2. aşama çalışmalarının 36 aylık takip verilerine dayanıyor. uniQure, tedavi gören hastaların sonuçlarını Enroll-HD doğal seyir verilerinden seçilen harici bir kontrol grubuyla karşılaştırdı. Bu grup, aynı klinik çalışmada rastgele atanan bir kontrol grubu değil; ayrı bir doğal seyir veri setinden oluşturulan karşılaştırma grubuydu. Bu nedenle gruplar arasındaki fark değerlendirilirken verilerin nasıl oluşturulduğu da dikkate alınmalı.
Başvurudan sonra elde edilen 48 aylık takip sonuçları bu dosyaya dahil edilmedi. uniQure’ün 29 Eylül’de ABD Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu’na (SEC) sunduğu belgede yüksek doz grubunun sonuçları yer aldı.
Yüksek doz alan 12 hastada birleşik Huntington Hastalığı Derecelendirme Ölçeği’ne (cUHDRS) göre hastalık ilerleme hızı harici kontrol grubundan yüzde 44 daha yavaştı. Ancak fark istatistiksel olarak anlamlı değildi; p değeri 0,144’tü.
Toplam İşlevsel Kapasite (TFC), hastaların günlük yaşam işlevlerini değerlendiren bir ölçüttür. 48 aylık verilerde TFC’ye göre hastalık ilerlemesindeki yavaşlama oranı yüzde 61, nominal p değeri ise 0,008 olarak bildirildi.
uniQure, 48 aylık harici kontrol grubu verilerindeki eksiklik oranının yüzde 53 olduğunu açıkladı. Şirkete göre eksik veriler, tedavi etkisinin gerçekte olduğundan daha küçük görünmesine yol açmış olabilir.
Reddit’teki Huntington hastalığı topluluğunda dört yıllık takip verilerini tartışan kullanıcılar, örneklemin küçük olmasına ve harici kontrol grubundaki veri eksikliğine dikkat çekerek temkinli yorum çağrısı yaptı. Bazı kullanıcılar işlev ölçütündeki farkı olumlu değerlendirse de ek kanıt gerektiği görüşü de dile getirildi.
uniQure, yaklaşık 200 kişinin katılacağı doğrulayıcı bir çalışma hazırlıyor. Tasarımda katılımcıların tedavi adayı ve standart tedavi gruplarına 2:1 oranında rastgele atanması, 36. ayda TFC’nin birincil değerlendirme ölçütü olarak kullanılması planlanıyor. Şirket, 2 Kasım tarihli açıklamasında ABD’de hasta taramasını 2026 sonuna kadar başlatmayı hedeflediğini bildirdi.
Yorum 0